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瞄準360億美元基因編輯市場，諾華布局再下一城！

2024年01月04日 09:15:19來源：制藥網點擊量：36063

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　　【制藥網企業新聞】基因編輯療法因在疾病治療方面擁有巨大潛力，被視為未來醫療的突破口。根據Allied Market Research和Global Market Research的研究，預計到2030年全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。

　　瞄準廣闊的基因編輯市場，眾多企業紛紛布局。近日消息，基因療法開發商Voyager Therapeutics與諾華制藥子公司達成高達12億美元的戰略合作和許可協議，以推進亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新型基因療法。

　　亨廷頓病是一種遺傳性神經元疾病，其臨床表現主要為舞蹈樣動作、肌張力障礙和癡呆等，預后較差，患者目前主要是對癥支持治療，尚沒有治療該疾病的有效方法，因此存在巨大的尚未被滿足的治療需求。脊髓性肌萎縮癥則是并不罕見的罕見病，常見表現為肌無力、肌張力低、肌萎縮等。

　　據悉，Voyager Therapeutics擁有TRACER(TropismRedirection of AAV by Cell-typ-e-specific Expression of RNA)衣殼發現平臺，這是一個廣泛適用、基于RNA的篩選平臺，能夠在多個物種中快速發現具有強大穿透血腦屏障和增強中樞神經系統(CNS)嗜性的AAV衣殼。在臨床前研究中，與傳統的AAV衣殼以及細胞和組織特異性轉導(transduction)相比，TRACER產生的衣殼在CNS中表現出廣泛的基因表達。

　　根據協議，Voyager Therapeutics將向諾華制藥提供其TRACER(Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA)衣殼開發平臺的授權，以及其他針對亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)的知識產權。雙方將合作推進亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)和臨床前基因治療候選藥物。其中，Voyager將負責臨床前進展，諾華將負責HD項目的所有臨床開發和商業化。

　　諾華制藥將預先向Voyager Therapeutics支付1億美元對價，其中包括Voyager Therapeutics新發行的2000萬美元股權。

　　同時，Voyager Therapeutics還將有機會獲得最高達12億美元的臨床前、開發、監管和銷售里程碑付款，以及使用TRACER衣殼的產品全球凈銷售額的分層版稅。

　　值得一提的是，諾華與Voyager并非初次合作。早在2022年3月8日，諾華就宣布與 Voyager Therapeutics 達成總額高達17.5億美元的合作，諾華將為 Voyager 提供5400萬美元的預付款，以及高達17億美元的里程碑付款和特許權使用費。通過合作，諾華將獲得 Voyager 專有的 RNA 驅動的 TRACER 衣殼發現計劃以及特定 AAV 衣殼的開發權益，諾華希望能夠開發出突破血腦屏障、靶向中樞神經系統的新型 AAV 載體，治療那些大腦深處的疾病。

　　此次合作意味著諾華在基因療法賽道上的布局再下一城。近年來，諾華布局這一領域的消息頻頻。例如，在脊髓性肌萎縮癥治療領域，諾華的一種一次性基因療法Zolgensma已于2019年5月獲得美國FDA批準上市，售價高達212.5萬美元。據悉，Zolgensma將正常表達SMN蛋白的轉基因裝載在AAV9病毒載體中，并且對轉基因進行了改良，提高了生成SMN蛋白的能力。

　　不過，基因療法開發之路也并非是一帆風順的。2023年9月11日，據外媒報道，諾華已停止開發重金收購的眼科AAV基因療法——GT005。據悉，GT005是一款基于AAV2載體的一次性基因療法，旨在通過增加CFI蛋白的產生，恢復免疫系統中過度活躍的補體系統平衡，以減緩或阻止干性年齡相關性黃斑變性的進展。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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