【制藥網 產品資訊】高氨血癥是一種罕見病，是由尿素循環或尿素循環以外的代謝旁路特異性酶缺陷所引起的以血氨水平異常升高、中樞神經系統功能障礙為主要表現的代謝障礙綜合征。這類疾病通常與酶活性缺乏以及肝功能嚴重受損等原因有關，發病以后容易伴隨著興奮、煩躁、性格改變等癥狀。目前，高氨血癥患者仍存在未被滿足的臨床需求。
 

　　近日，有好消息傳來：遠大醫藥9月12日公告，公司自主研發的用于治療罕見病高氨血癥的藥品——卡谷氨酸分散片(安維得®)已于日前正式獲得國家藥監局批準上市，將有利于幫助兒童或成人患者降低血氨水平，改善或預防神經系統損傷。
 

　　據了解，卡谷氨酸分散片是Recordati集團全資子公司Recordati Rare Diseases公司的一款血液疾病治療藥物，該藥起初被FDA批準作為標準護理療法的輔助療法，治療NAGS缺乏癥引起的急性高氨血癥，以及用于NAGS缺乏癥引起的慢性高氨血癥的維持治療。2021年1月，FDA又批準了卡谷氨酸分散片的新適應癥，輔助標準治療方案，用于兒童和成人患者丙酸血癥(PA)或甲基丙二酸血癥(MMA)所致急性高氨血癥的治療。此外，該產品已經在歐美等多個國家和地區上市，并被納入FDA的孤兒藥品目錄。
 

　　2023年6月27日，國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示，新藥卡谷氨酸分散片獲批，該藥由Recordati集團中國全資子公司銳康迪(北京)醫藥有限公司申報，可用于治療甲基丙二酸血癥引起的高氨血癥和丙酸血癥引起的高氨血癥。此次遠大醫藥獲批的安維得則是國內頭個獲批的卡谷氨酸分散片仿制藥，將給我國相關患者帶來新的治療選擇。
 

　　罕見病是指患病率很低、很少見的疾病，多數罕見病是慢性嚴重性疾病，通常會危及生命。罕見病患者通常會面臨診斷難、治療難、用藥難等困境，目前全球確定的罕見病病種近7000種，影響全球3億人次。近年來，為了提高罕見病患者的生存質量，我國在罕見病政策方面不斷加強，包括出臺了《罕見病診療指南(2019年版)》、《關于加強罕見病管理保障罕見病患者用藥需求的通知》、《臨床急需藥品臨時進口工作方案》等政策，進一步激勵藥企加大罕見病藥物研發，同時加快罕見病獲批上市速度，滿足罕見病患者的治療需求。
 

　　2023年以來，除了卡谷氨酸分散片以外，還有多款罕見病藥物獲批上市。例如，近日，有好消息傳來，阿斯利康的依庫珠單抗(eculizumab)注射液(商品名：舒立瑞)®在中國獲批第三個適應癥，用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)成人患者。
 

　　不過，新藥研發不易，罕見病新藥從研發到獲批上市更是存在重重挑戰。今年6月12日，嘉和生物港交所公告就顯示，其罕見病產品杰諾單抗注射液(GB226)用于治療復發╱難治性外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的新藥上市申請未獲國家藥品監督管理局批準。受此影響，該股當日收盤物收1.78港元/股，跌了1.11%。該股從年初至今跌幅約為33%。
 

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