【制藥網(wǎng) 市場分析】核酸藥物的基本單元是核苷酸，把核苷酸像串珠子一樣串起來構(gòu)成了核酸，將其做成藥物就是核酸藥物。業(yè)內(nèi)表示，核酸藥物有很大的發(fā)展空間，其優(yōu)勢主要表現(xiàn)為研發(fā)周期短、藥物靶點(diǎn)篩選快、不易產(chǎn)生耐藥性、治療領(lǐng)域更廣、安全性好、效果持久、臨床研發(fā)成功率較高等。
 

　　有業(yè)內(nèi)人士表示，過去核酸藥物被認(rèn)為是基因治療的一種，只能治療罕見病、遺傳病等，使用范圍受限。但現(xiàn)在，它還能治療代謝疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等，治療范圍正快速擴(kuò)大。隨著科技的發(fā)展，核酸藥物展現(xiàn)了更多可能。
 

　　面對核酸藥物巨大的發(fā)展空間，資本市場也十分活躍。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2023年1月到11月，國內(nèi)已有31家核酸藥物領(lǐng)域的公司獲得融資，多家企業(yè)的融資超過1億元，總?cè)谫Y金額近40億元。
 

　　分析人士表示，相比于其他醫(yī)藥創(chuàng)新賽道，核酸藥物融資數(shù)量和融資事件較多的原因主要體現(xiàn)在兩個方面：一是相較于傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物，核酸藥物已經(jīng)建立了以遞送技術(shù)為核心的研發(fā)技術(shù)平臺，可以提升核酸藥物的成藥性和研發(fā)效率，促使藥物適應(yīng)癥拓寬至包括慢性病在內(nèi)的更多疾病領(lǐng)域；二是疫情之后，mRNA疫苗的研發(fā)及上市化進(jìn)程得到提速，在一定程度上走通了mRNA藥物的研發(fā)路徑，也吸引了更多企業(yè)布局mRNA藥物新賽道。
 

　　當(dāng)前，我國核酸藥物發(fā)展藍(lán)圖正在不斷形成，如關(guān)鍵技術(shù)取得突破，重磅品種開始出現(xiàn)，若干技術(shù)已達(dá)到先進(jìn)水平，一批小核酸藥處在各期臨床和臨床前階段中，核酸產(chǎn)業(yè)即將進(jìn)入爆發(fā)性發(fā)展期。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，小核酸藥物可能成為中國在創(chuàng)新藥物領(lǐng)域形成局部優(yōu)勢的突破口。
 

　　據(jù)了解，在過去的2023年，國內(nèi)小核酸藥物賽道發(fā)生了挺多事情。如在產(chǎn)品方面，諾華的 PCSK9 抑制劑英克司蘭鈉注射液(Inclisiran)正式獲批，還有很多小核酸藥物取得臨床積極進(jìn)展，說明小核酸藥物的發(fā)展?jié)摿臀磥砩虡I(yè)化表現(xiàn)仍值得期待。融資方面，小核酸較其他賽道呈現(xiàn)逆勢增長的現(xiàn)象，而且很多都集中在早期項(xiàng)目上。
 

　　此外，從全球來看，2023 年，全球小核酸領(lǐng)域 BD 交易共 31 起，披露金額超 80 億美元。羅氏、諾和諾德、GSK 等 MNC 頻頻現(xiàn)身。BD 交易不斷說明這個賽道不僅受資本青睞，還在得到大藥企的關(guān)注。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，具有巨大的成長性的小核酸制藥有望帶來現(xiàn)代制藥產(chǎn)業(yè)“第三次浪潮”，用好政策指揮棒，進(jìn)一步加強(qiáng)資本市場的創(chuàng)新支持功能，是我國核酸藥物形成全球競爭力的關(guān)鍵之一。
 

　　但是有分析人士也指出，在國內(nèi)，小核酸藥物還處在發(fā)展早期或上升期，很多公司短期可能沒有能力去真正開發(fā)一些更新的技術(shù)，存在一定的同質(zhì)化競爭。對于小核酸藥物未來發(fā)展，有人士表示，小核酸藥物的研發(fā)鏈條秉承了創(chuàng)新藥的發(fā)展路徑，經(jīng)歷合成、篩選、臨床前研究、臨床試驗(yàn)、獲批上市等關(guān)鍵環(huán)節(jié)。研發(fā)鏈條長、資金投入大是藥物研發(fā)的共同特點(diǎn)，培育核酸藥物研發(fā)的良好生態(tài)環(huán)境需要政策的支持和引導(dǎo)。
 

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