【制藥網(wǎng) 市場分析】小核酸藥物通過調(diào)節(jié)RNA進(jìn)而實(shí)現(xiàn)治療/預(yù)防疾病，包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA適配體(Aptamer)等，近年來，這類藥物市場熱度持續(xù)攀升。
 

　　未來，小核酸藥物市場規(guī)模有望進(jìn)一步擴(kuò)大，有數(shù)據(jù)預(yù)測，2020年全球小核酸藥物市場規(guī)模為3.62億美元，預(yù)計2030年該市場有望達(dá)到250億美元。而中國市場，預(yù)計到2025年，小核酸藥物市場規(guī)模有望達(dá)到3億美元，2022年到2025年，年復(fù)合增長率超300%。
 

　　據(jù)悉，今年小核酸藥物備受市場關(guān)注，其中今年初，國內(nèi)小核酸藥物市場便現(xiàn)多起Licence-out巨額交易。包括勃林格殷格翰攜手蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司及瑞博國際研發(fā)中心共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎的小核酸創(chuàng)新療法，總交易金額超過20億美元。舶望制藥與諾華就RNAi療法(核糖核酸干擾分子療法)達(dá)成兩項獨(dú)家許可合作協(xié)議，將從諾華獲得1.85億美元的首付款，并有資格獲得潛在的期權(quán)和里程碑付款，以及商業(yè)銷售的分級版稅。兩項交易潛在總價值高達(dá)41.65億美元。
 

　　2023年開始，BD交易數(shù)量大幅上漲，全球達(dá)到了30多個，管線以罕見病為主。從2021年到2024年的BD交易中，國內(nèi)企業(yè)參與程度迅速上升，細(xì)分領(lǐng)域熱點(diǎn)也從mRNA切換到小核酸領(lǐng)域。業(yè)內(nèi)指出，當(dāng)這個領(lǐng)域真正邁過罕見病的門檻，進(jìn)而進(jìn)入常見慢性病的大市場，核酸藥物市場會有一個大的增長。“核酸藥物逐步進(jìn)入相對常見的慢病領(lǐng)域，可以用更親民的價格爭取市場。”
 

　　有行業(yè)人士表示，核酸藥物領(lǐng)域的發(fā)展提升了創(chuàng)新藥的靶點(diǎn)成藥空間，改變了疾病治療的方式，以超長效的給藥技術(shù)開啟臨床治療探索新階段，該領(lǐng)域未來應(yīng)當(dāng)從需求出發(fā)，尋找能夠真正惠及患者的藥品和治療方式。
 

　　面對核酸藥物市場的廣闊前景，當(dāng)前也有不少藥企積極布局。如璟睿生物聚焦遞送系統(tǒng)的創(chuàng)新，結(jié)合市場面臨的技術(shù)痛點(diǎn)，推動核酸、生物醫(yī)藥領(lǐng)域在肝外遞送的發(fā)展。而楷拓生物是在疫情中創(chuàng)立和成長起來的公司，專業(yè)聚焦在核酸技術(shù)的創(chuàng)新應(yīng)用上，業(yè)務(wù)板塊覆蓋DNA、RNA、LNP的全流程工藝和生產(chǎn)。迪納元昇表示，小核酸從產(chǎn)業(yè)到市場均已得到充分驗(yàn)證，且有望在國際上以此為突破口實(shí)現(xiàn)彎道超車，肝以外的遞送是該領(lǐng)域的巨大藍(lán)海。迪納元昇希望做到管線的差異化，除了采用傳統(tǒng)化學(xué)偶聯(lián)技術(shù)之外，還開發(fā)了尺寸/形狀精準(zhǔn)可控的DNA納米載體。
 

　　核酸藥物具有特異性、長效性和高效性等優(yōu)點(diǎn)，當(dāng)前進(jìn)入發(fā)展快車道，適應(yīng)證不斷擴(kuò)展，發(fā)展?jié)摿薮螅型蔀榈谌箢愃幬铩I(yè)內(nèi)表示，近年來，核酸藥物也不斷受到資本的追捧。“這些年在醫(yī)藥行業(yè)中，核酸藥物的投資是逐年增加的，可以說非常受資本追捧。這一方面得益于核酸藥物本身具備的性能——從基因?qū)用鎭碚{(diào)控和治療疾病，非常高效；另一方面，它設(shè)計便捷。容易成藥，可以靶向的靶點(diǎn)范圍非常廣。”
 

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