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輝大基因牽手Synthego，推動中國原創基因編輯工具出海

2024年06月03日 11:49:18來源：制藥網點擊量：35879

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　　【制藥網 企業新聞】5月29日，致力于罕見病單基因遺傳病及威脅人類健康的慢性病基因替代和基因編輯等基因治療藥物研發和生產的輝大基因宣布，與Synthego就高保真核酸酶hfCas12Max®達成了許可合作。
 
　　據悉，本次重要合作將簡化基于 CRISPR 治療應用的開發流程，為開發人員提供高精度、高效率和下一代基因組編輯工具，提高CRISPR療法的開發效率。
 
　　根據該未披露交易金額的許可協議，輝大基因將授予Synthego擁有 hfCas12Max®核酸酶生產和商業化銷售的權利，優化gRNA用于研究使用的權利，以及hfCas12Max®®核酸酶用于治療目的的分許可權利。
 
　　資料顯示，輝大基因是一家專注于CRISPR基因治療藥物開發的處于臨床階段的生物技術公司，其以AAV為載體，致力于人類罕見病單基因遺傳病的基因替代和基因編輯治療，研發管線涵蓋中樞神經、眼科、肌肉、聽力等多個領域。
 
　　輝大基因擁有4大技術平臺：基因編輯平臺、遞送載體平臺、動物模型平臺、工藝開發平臺。其中基因編輯平臺致力于開發、優化基于CRSPR/Cas的RNA編輯工具，并將RNA編輯工具應用于疾病治療中；已研發出體積小、效率更高、特異性更強的RNA編輯工具，可用于多種疾病的治療。
 
　　hfCas12Max®是輝大基因依托于HG-PRECISE®技術平臺，自主研發并優化的新型DNA編輯系統。hfCas12Max®在哺乳動物細胞展示了更優的在靶編輯效率和更低的脫靶活性，且具有可被單個AAV包裝遞送的尺寸優勢。hfCas12Max®的商業化將顯著提高CRISPR基因編輯系統的可及性，提供更大的操作自由度，促進基于CRISPR的細胞和基因治療的發展。
 
　　Synthego是一家基因組工程解決方案提供商，提供多面的產品和服務套件，以加速基于CRISPR的細胞和基因治療的發展。Synthego致力于為研究人員和創新者提供支持，以其CRISPR技術和專業知識推動從臨床前到臨床應用的進步。
 
　　本合作不僅顯示了輝大基因hfCas12Max®的重要臨床應用潛力，也反映了Synthego對先進GMP制造能力的持續關注。
 
　　其中輝大基因相關人士表示，輝大基因擁有自主研發的CRISPR基因編輯技術，并在神經及眼科領域進行了深度產品布局。未來將與合作伙伴Synthego一起，共同助力CRISPR基因治療領域科研及新藥開發，加速為全球患者提供變革性的基因療法。
 
　　Synthego相關人士表示，公司先進的CRISPR GMP生產能力和監管專業知識與輝大基因的下一代核酸酶技術相結合，是推進細胞和基因治療領域變革性療法的關鍵一步。此次合作凸顯了Synthego對CRISPR療法的承諾，公司專注于GMP制造和CRISPR綜合解決方案，以支持療法開發。本次合作將hfCas12Max®整合進公司的CRISPR工具庫，非常契合公司提高基因編輯工具可及性及效率的初衷和愿望。
 
　　資料顯示，全球范圍內，基因編輯技術的發展已經經歷了多個階段，從早期的限制性核酸內切酶、同源重組、轉座子等技術，到近年來的鋅指核酸酶(ZFN)、轉錄激活劑樣效應核酸酶(TALEN)和成簇規律間隔短回文重復序列(CRISPR)等技術，基因編輯的效率、精確度和便利性都有了顯著提高。展望未來，基因編輯將迎來廣告的市場，有數據預測，到2030年，全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，復合年增長率為22.3%。
 
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