【制藥網 行業動態】在臨床用藥需求推動下，罕見病藥物市場持續升溫。有數據預測，到2030年，中國罕見病藥物市場將激增至259億美元(約合1878億元人民幣)。為滿足罕見病藥物市場需求，近年來，國家不斷出臺利好政策，在系列利好政策的驅動下，藥物注冊審評審批、研發和生產流程得到不斷優化，罕見病新藥加速面世。
 

　　根據國家藥監局發布的《2023年度藥品審評報告》顯示，2023年批準罕見病用藥 45 個品種(未包括化藥 4 類罕見病用藥)，其中 15 個品種(33.3%)通過優先審評審批程序得以加快上市(詳見附件 2)，1 個附條件批準上市。
 

　　此外，根據數據顯示，2023年至今通過優先審評審批獲批的罕見病藥共有20個，覆蓋酪氨酸血癥、結節性硬化癥、血友病等14個收錄于《第一批罕見病目錄》的疾病病種，以及神經纖維瘤、骨巨細胞瘤、泛發性膿皰型銀屑病3個收錄于《第二批罕見病目錄》的疾病病種。
 

　　上述20款藥物包括蘇庇醫藥的尼替西農膠囊、尼替西農口服混懸液、阿那白滯素注射液；阿斯利康的硫酸氫司美替尼膠囊；Nobelpharma的西羅莫司凝膠、醋酸鋅片；華東醫藥的人凝血因子IX；Mirum的氯馬昔巴特口服溶液；Recordati的卡谷氨酸分散片；Immedica的口服用苯丁酸甘油酯；石家莊四藥的司替戊醇干混懸劑；未來藥物開發的醋酸氟輕可的松片；Orphalan的鹽酸曲恩汀片；遠大醫藥的卡谷氨酸片；石藥集團的納魯索拜單抗注射液；健贊的注射用艾夫糖苷酶α；武田藥品的注射用舒索凝血素α；勃林格殷格翰的佩索利單抗注射液(皮下注射)；諾華的鹽酸伊普可泮膠囊；億帆醫藥的二氮嗪口服混懸液。
 

　　其中，納魯索拜單抗注射液是石藥集團的1類創新藥，是獲批上市的的 IgG4 亞型全人源抗 RANKL 單克隆抗體，用于治療不可手術切除或手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤。
 

　　資料顯示，納魯索拜單抗采取皮下注射，通過阻斷 RANKL 與破骨細胞前體細胞、破骨細胞、破骨細胞樣巨細胞等細胞的膜上受體 RANK 結合，抑制 RANKL-RANK 信號通路介導的上述細胞分化成熟與功能活性，預期可治療與 RANKL-RANK 信號通路活化導致的相關疾病，如骨巨細胞瘤、骨質疏松、腫瘤骨轉移等。
 

　　司替戊醇干混懸劑為兒童罕見病用藥，用于治療嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇(Dravet綜合征)。石家莊四藥在2022年4月提交3類仿制上市申請，并于2023年7月獲批。該產品的到來，將為Dravet綜合征患兒帶來了新的用藥選擇。
 

　　尼替西農膠囊、尼替西農口服混懸液和阿那白滯素注射液同為蘇庇醫藥開發的兒童罕見病新藥，其中，尼替西農是一款適用于兒童/成人Ⅰ型酪氨酸血癥的藥物；阿那白滯素是一種白細胞介素1(IL-1)受體拮抗劑，用于兒童/成人自身炎癥性周期性發熱綜合征(家族性地中海熱)。
 

　　據悉，《罕見病診療指南(2019年版)》指出，Ⅰ型酪氨酸血癥是一種可治療的遺傳代謝病，HPPD抑制劑尼替西農可防止毒性極大的馬來酰乙酰乙酸、延胡索酰乙酰乙酸及其旁路代謝產物琥珀酰丙酮蓄積，從而減輕肝腎功能損傷，使癥狀得到緩解，明顯改善遠期預后，提高生存率，并可降低肝細胞癌的發生率。一旦確診Ⅰ型酪氨酸血癥，應盡快開始尼替西農治療。
 

　　億帆醫藥的二氮嗪口服混懸液于今年初獲得國家藥品監督管理局核準，成為國內頭家通過仿制藥一致性評價的企業。該藥用于治療先天性高胰島素性低血糖血癥，是ICPE推薦的一線治療藥物。此藥獲批上市將惠及國內患者。根據數據顯示，該藥2022年全球市場規模約為1337萬美元，2023年上半年約為717萬美元。
 

　　業內表示，隨著隨著越來越多罕見病新藥的加速面世，一些罕見病患者將獲得更多用藥選擇。
 

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