【制藥網 行業動態】根據PDUFA的預期目標日期，預計8月，美國FDA將對9款創新藥物的批準做出監管決定，這些藥物包括AdaptimuneTherapeutics的afamitresgene autoleucel(afami-cel)；Galderma、ChugaiPharmaceutical的Nemolizumab；AscendisPharma的Palopegteriparatide；吉利德科學的Seladelpar；Servier的Vorasidenib；再生元的Linvoseltamab；ZealandPharma的Glepaglutide；強生的Lazertinib；Incyte、SyndaxPharmaceuticals的Axatilimab。涉及適應癥分別為滑膜肉瘤、結節性癢疹、甲狀旁腺功能減退癥、原發性膽汁性肝硬化(PBC)、IDH突變神經膠質瘤、多發性骨髓瘤、短腸綜合征(SBS)、非小細胞肺癌(NSCLC)、移植物抗宿主病(GvHD)。
 

　　其中Afami-cel是一種自體T細胞受體(TCR)T細胞療法(TCR-T)，目的在于靶向表達黑色素瘤相關抗原A4(MAGE A4)的實體瘤中的癌癥細胞，該蛋白在滑膜肉瘤中的表達程度高。2024年1月31日，Adaptimmune Therapeutics公司宣布，他們用于治療晚期滑膜肉瘤的afami-cel新藥，已經向美國食品藥品監督管理局(FDA)正式提交了生物制劑許可申請(BLA)，FDA接受申請并授予其優先審評資格，這意味著該藥品有望加快上市。
 

　　Nemolizumab是一種單克隆抗體，它通過與IL-31受體α相結合，可以阻斷IL-31的信號通路。IL-31是導致嚴重瘙癢的重要細胞因子。據悉，Galderma在2023年美國皮膚病學會年會上公布了OLYMPIA 2 三期試驗的積極結果，顯示奈莫利珠單抗(nemolizumab)單藥治療達到所有主要終點和關鍵次要終點，對成人結節性癢疹患者的瘙癢、皮損和睡眠障礙都具有顯著改善作用。
 

　　Palopegteriparatide是一種甲狀旁腺激素(PTH)前藥，它旨在每天將PTH恢復至生理水平24小時，以解決甲狀旁腺功能減退的短期癥狀和長期并發癥。2023年12月，Ascendis Pharma宣布美國FDA已經接受了該公司為palopegteriparatide重新遞交的新藥申請(NDA)。
 

　　Seladelpar為一款在研、口服的強效選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體δ(PPARδ)激動劑。PPARδ表達在肝臟的多種細胞類型中，臨床前數據表明，它對調控膽汁酸合成、炎癥、纖維化過程的多種基因有調節作用。該藥物曾于2019年2月獲得美國FDA授予突破性療法認定，用以治療PBC。
 

　　Vorasidenib是一款口服、具腦滲透性與選擇性的在研雙重抑制劑，可抑制突變的IDH1/2蛋白。該療法曾獲得美國FDA授予突破性療法認定。
 

　　Linvoseltamab是一種在研BCMAx CD3靶向雙特異性抗體，旨在將多發性骨髓瘤細胞上的BCMA與表達CD3的T細胞橋接，以促進T細胞活化和癌細胞殺傷。Linvoseltamab已被美國FDA授予快速通道資格用以治療多發性骨髓瘤。
 

　　Glepaglutide是一款長效GLP-2藥物，其半衰期更長，10 mg劑量用藥皮下注射可實現每周一次/兩次用藥。Glepaglutide已于2023年12月向FDA提交上市申請，用于治療依賴腸外支持治療的短腸綜合征成人患者。而且該藥物已獲得FDA授予孤兒藥資格。此外，glepaglutide用于治療克羅恩病的適應癥已處于臨床試驗1期。
 

　　Lazertinib在具有激活EGFR突變、T790M突變和中樞神經系統(CNS)疾病的非小細胞肺癌患者中具有強活性。由于這種藥物的不良反應(AEs)發生率較低，如皮疹和腹瀉，Lazertinib被認為可以與其他抗EGFR抑制劑聯合使用。Lazertinib用于既往接受過EGFR-TKI治療的EGFR T790M突變陽性局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者的治療。強生在去年12月宣布向美國FDA遞交申請，尋求批準lazertinib聯合EGFR/MET雙特異性抗體Rybrevant(amivantamab)用于一線治療EGFR外顯子19缺失(ex19del)或L858R替代突變的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者。
 

　　Axatilimab是一款集落刺激因子-1受體(CSF-1R)靶向抗體，實現了廣泛的多器官臨床益處，包括在經過大量預處理的患者群體中觀察到的肺、皮膚、關節和筋膜部位的緩解。此外，axatilimab的耐受性良好，在該難治性人群中具有良好的安全性。
 

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