【制藥網 行業(yè)動態(tài)】“突破性療法”作為繼快速通道、加速批準、優(yōu)先審評以后，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的又一個新藥評審通道，獲得“突破性藥物”認證的藥物開發(fā)能得到包括FDA更加密切的指導，保障在較短時間內為患者提供新的治療選擇。
 

　　根據梳理，8月以來，有多款創(chuàng)新藥獲得FDA突破性治療認定，其中包括先聲藥業(yè)、翰森制藥等多家國內藥企。
 

　　如先聲藥業(yè)9月2日公告，2024年8月29日，先必新舌下片(依達拉奉右莰醇舌下片)獲FDA突破性療法認定，用于治療急性缺血性腦卒中(AIS)。
 

　　資料顯示，先必新舌下片是一種腦細胞保護劑，由依達拉奉和右莰醇兩種活性成分組成，具有抗氧化、抗炎和協同增效作用，能夠顯著減少AIS導致的腦細胞損傷。該藥獨特的舌下片配方在舌下與唾液接觸后即可迅速崩解，通過舌下靜脈叢快速吸收進入血液發(fā)揮療效，有望增加卒中治療方式的靈活性。
 

　　8月20日，翰森制藥也宣布，合作方葛蘭素史克(GSK)就HS-20093 (GSK5764227)獲FDA突破性療法認定，此B7-H3靶向抗體藥物偶聯物(ADC)正在評估用于含鉑化療期間或之后進展的(復發(fā)或難治性)廣泛期小細胞肺癌(ES-SCLC)患者治療。
 

　　資料顯示，HS-20093是一種新型B7-H3靶向抗體藥物偶聯物(ADC)，由全人源化的B7-H3單抗與拓撲異構酶抑制劑(TOPOi)有效載荷共價連接而成，正在中國進行多項用于治療肺癌、肉瘤、頭頸癌及其他實體瘤的Ⅰ期和Ⅱ期臨床研究。2023年12月20日，翰森制藥與GSK訂立獨家許可協議，授予GSK全球獨占許可，以開發(fā)、生產及商業(yè)化HS-20093。
 

　　此外，多家國外藥企也公布FDA“突破性藥物”進展。如8月20日，第一三共(Daiichi Sankyo)宣布其與阿斯利康(AZN.US)聯合開發(fā)的重磅抗體偶聯藥物(ADC)Enhertu(trastuzumab deruxtecan)獲得美國FDA授予突破性療法認定(BTD)，用于治療激素受體(HR)陽性HER2低表達(IHC 1+或IHC 2+/ISH-)或HER2超低表達(定義為帶有膜染色的IHC 0)不可切除或轉移性乳腺癌患者，這些患者接受過兩線內分泌療法治療其轉移性疾病，或在接受一線內分泌療法聯合CDK4/6抑制劑后6個月內或在接受內分泌輔助療法后24個月內發(fā)生疾病進展。
 

　　據悉，Enhertu在2019年頭次獲美國FDA批準，用以治療無法切除或轉移性HER2陽性乳腺癌患者。今年4月，FDA批準該療法用于治療不可切除或轉移性HER2陽性實體瘤成年患者，這些患者已接受過先前治療且缺乏滿意的替代治療選項。
 

　　此外，FDA近期還授予新藥Zongertinib，治療HER2陽性非小細胞肺癌(NSCLC)的突破性療法資格。具體用于治療攜帶HER2突變的晚期、不可切除或轉移性NSCLC成人患者，這些患者先前已接受過系統治療。
 

　　資料顯示，Zongertinib是由德國生物制藥公司Boehringer Ingelheim研發(fā)的一款口服治療藥物。評估Zongertinib療效的1a/b期Beamion LUNG-1研究的數據，將在2024年9月9日的世界肺癌大會(WCLC)上展示。
 

　　突破性療法認定旨在加速藥物的開發(fā)和審查，這些藥物具有治療嚴重疾病的潛力，并且初步臨床證據可能表明比現有療法有實質性改善。隨著這些創(chuàng)新藥獲得FDA突破性治療認定，相關患者有望迎來新的治療選擇。
 

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