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盤點2018年美國FDA批準(zhǔn)的孤兒藥

2018年12月04日 16:22:03來源：中國制藥網(wǎng)點擊量：49907

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　　【中國制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】罕見病是一類發(fā)病率很低的疾病的總稱，又被稱為孤兒病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.065%~0.1%的疾病即可被定義為罕見病。例如，此前在網(wǎng)上大火的“冰桶挑戰(zhàn)”，目的即為讓更多人了解一種被稱為漸凍人的罕見疾病，并為之募捐治療。

　　罕見病專用的相關(guān)藥品被稱為“孤兒藥”，這類藥的研發(fā)需要制藥企業(yè)投入較高成本，風(fēng)險高，因此研發(fā)孤兒藥的企業(yè)并不多，但隨著各國相關(guān)政策的激烈，近年來孤兒藥研究備受關(guān)注。業(yè)內(nèi)預(yù)計，孤兒藥的銷售總額在2022年將達2090億美元，可見其蛋糕之大。筆者根據(jù)相關(guān)披露報道，整理出2018年以來美國FDA獲批的幾款孤兒藥，我國也有部分產(chǎn)品入選。

　　Fasenra

　　2018年11月27日，英國制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予新型抗炎藥Fasenra(benralizumab)治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎(EGPA)的孤兒藥資格。

　　ALMB-0166

　　11月，石藥集團發(fā)布公告，集團在研產(chǎn)品“人源化間隙連接蛋白43單克隆抗體(ALMB-0166)”獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)就治療急性嵴髓損傷(SCI)的孤兒藥資格認定。

　　OBI-888

　　11月21日，中國臺灣浩鼎生技(OBI Pharma)宣布FDA授予OBI-888治療胰腺癌孤兒藥資格。

　　Cannabidiol

　　Therapeutics是一家專注于研究、開發(fā)、商業(yè)化新型醫(yī)藥產(chǎn)品和大麻素類藥物的生物制藥公司。11月，該公司宣布，美國FDA已授予大麻二醇(cannabidiol，CBD)預(yù)防實體器官移植所致缺血和再灌注損傷的的孤兒藥地位。

　　今年6月底，F(xiàn)DA還授予了該公司CBD治療自身免疫性肝炎(AIH)的孤兒藥地位。

　　KTE-C19

　　10月份，日本藥企三共制藥(Daiichi Sankyo)近日宣布，日本衛(wèi)生勞動福利部(MHLW)已授予CAR-T細胞療法axicabtagene ciloleucel(前稱KTE-C19)治療彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)、原發(fā)性縱膈(胸腺)大B細胞淋巴瘤(PMBCL)、別B細胞淋巴瘤(HGBL)、轉(zhuǎn)化濾泡性淋巴瘤(TFL)的孤兒藥資格。據(jù)悉，上述4種淋巴瘤均為侵襲性的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。

　　Lumoxiti

　　9月13日，由阿斯利康公司研發(fā)的靜脈注射劑——Lumoxiti獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)。這款專門針對已經(jīng)至少接受過兩種全身性治療(其中包括嘌呤核苷類似物療法)的毛細胞白血病患者。

　　WVE-210201

　　9月，美國FDA授予其WVE-210201治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(Duchennemuscular dystrophy，DMD)的孤兒藥和兒科罕見病資格認定。先前歐盟委員會(EC)已于2018年7月授予WVE-210201孤兒藥資格認定。

　　AL001

　　8月，美國FDA授予公司人重組單克隆抗體AL001治療所有額顳葉癡呆(frontotemporal dementia，F(xiàn)TD)患者的孤兒藥資格認定。

　　AAV-CNGA3

　　8月27日，生物技術(shù)公司MeiraGTx宣布美國FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥(ACHM)患者。

　　ASLAN003

　　8月20日，以亞洲高發(fā)癌癥及美國和歐洲的罕見病為藥物開發(fā)方向的新加坡制藥公司ASLAN Pharmaceuticals宣布，美國FDA已經(jīng)給予公司在研藥物ASLAN003用于急性髓性白血病(AML)治療的孤兒藥資格(ODD)。

　　Lurbinectedin

　　美國時間8月6日，制藥商PharmaMar宣布美國FDA授予旗下lurbinectedin (PM1183)孤兒藥稱號，用于治療小細胞肺癌(SCLC)患者。

　　selumetinib

　　8月，英國制藥巨頭阿斯利康(AstraZeneca)宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已授予selumetinib治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)的孤兒藥資格。在美國方面，F(xiàn)DA在今年2月也授予了selumetinib治療NF1的孤兒藥資格。

　　OBI-3424

　　7月，中國臺灣浩鼎生技(OBI Pharma)宣布，該公司積極研發(fā)的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌(HCC)。

　　IW-1701

　　6月份，Ironwood制藥公司宣布，美國食品和藥物管理局( FDA)已授予olinciguat(IW-1701)治療鐮狀細胞病(SCD)的孤兒藥資格。

　　SRK-015

　　4月，位于波士頓劍橋的Scholar Rock(學(xué)者石)公司研發(fā)的SRK-015獲得美國食藥監(jiān)局FDA的孤兒藥資格。公司希望該藥物可以用于脊髓性肌萎縮SMA患者治療的臨床開發(fā)。

　　BPN14770

　　4月，臨床藥物研發(fā)公司Tetra Discovery Partners宣布，公司開發(fā)的用于治療脆性X綜合征的新療法BPN14770獲得美國FDA孤兒藥認證。

　　Livantra

　　4月，Martin公司宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予Livantra治療慢加急性肝衰竭(ACLF)的孤兒藥地位(ODD)。

　　Max-40279

　　3月30日消息，再極醫(yī)藥對外宣布，其臨床產(chǎn)品Max-40279已正式獲得美國食品和藥物管理局(FDA)頒發(fā)的孤兒藥資質(zhì)。該藥物主要用于治療急髓性白血病(AML)。

　　丁苯酞

　　3月11日晚間，醫(yī)藥企業(yè)石藥控股集團公告，公司開發(fā)的用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的孤兒藥資格認定。

　　DP303c

　　2月6日，石藥集團發(fā)布公告稱，其開發(fā)的抗體藥物DP303c已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)頒發(fā)的治療胃癌、胃食管結(jié)合部腫瘤的孤兒藥資格認定。

　　Imbruvica

　　2月1日，F(xiàn)DA授予Imbruvica(伊布替尼)治療胃癌(包括胃食管連接腺癌)的孤兒藥資格。

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