【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】 腱鞘巨細(xì)胞瘤是一種罕見的局部浸潤(rùn)性軟組織腫瘤，主要因過表達(dá)集落刺激因子 -1(CSF1)引起，常見于關(guān)節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關(guān)節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關(guān)節(jié)積液、關(guān)節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關(guān)節(jié)炎，影響患者生活質(zhì)量。據(jù)悉，目前，我國(guó)原研的藥物ABSK021正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中。相關(guān)人士表示，該藥物對(duì)于外科手術(shù)無法徹底切除并獲得良好治療效果的腱鞘巨細(xì)胞瘤患者意義巨大。
 

　　ABSK021，是創(chuàng)新藥企和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的高選擇性CSF-1R小分子抑制劑。7月20日，和譽(yù)醫(yī)藥曾公告，ABSK021被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心認(rèn)定為突破性療法，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤。突破性療法認(rèn)定計(jì)劃是專為處于臨床階段的創(chuàng)新或改良型新藥而設(shè)，用于防治嚴(yán)重危及生命的疾病或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量且目前尚無有效防治手段或者有足夠證據(jù)表明創(chuàng)新藥優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的疾病。
 

　　據(jù)悉，此次突破性治療藥物認(rèn)定是基于ABSK021在中國(guó)臨床Ib期試驗(yàn)TGCT隊(duì)列的優(yōu)異研究結(jié)果。而納入突破性療法認(rèn)定也意味著今后 ABSK021 能夠獲得 CDE 更加密切的指導(dǎo)，其臨床開發(fā)過程和成藥進(jìn)展將更加高效。
 

　　相關(guān)人士表示，目前ABSK021正處于臨床試驗(yàn)當(dāng)中，也入組了不少病例。在入組的患者中基本上都能看到明顯的療效，并且沒有嚴(yán)重的藥物副作用發(fā)生。“當(dāng)然最終結(jié)果還要等待完整的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析”。
 

　　研究表明，過量表達(dá)的CSF1是引起腱鞘巨細(xì)胞瘤的主要原因，阻斷CSF1/CSF-1R通路為藥物系統(tǒng)性治療TGCT提供了全新的選擇。當(dāng)前，和譽(yù)醫(yī)藥ABSK021用于治療腱鞘巨細(xì)胞瘤已在美國(guó)完成臨床1a期劑量爬坡試驗(yàn)，當(dāng)前正在中國(guó)與美國(guó)同步開展Ib期多隊(duì)列擴(kuò)展階段研究。
 

　　目前，國(guó)內(nèi)尚無針對(duì)無法手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的治療藥物上市，而此次ABSK021獲得突破性療法認(rèn)定是基于臨床Ib期試驗(yàn)在腱鞘巨細(xì)胞瘤患者中的優(yōu)異研究結(jié)果，有望加速臨床研究和藥物上市。
 

　　據(jù)悉，除TGCT外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索ABSK021在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并與曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司一起探索其在漸凍癥等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。此外，資料顯示，目前和譽(yù)醫(yī)藥已建立 14 款腫瘤精準(zhǔn)療法和腫瘤免疫治療候選藥物組成的綜合管線，并已在全球四個(gè)國(guó)家及地區(qū)取得 13 項(xiàng) IND 或臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。
 

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