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憑借多款基因療法，這家藥企上半年產品收入大增233%

2023年08月17日 11:54:33來源：制藥網點擊量：40462

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　　公開資料顯示，藍鳥生物公司是一家臨床階段的生物技術公司，專注于開發針對嚴重遺傳疾病和癌癥的轉化基因療法，公司核心技術是慢病毒基因治療。目前，公司共有3款基因療法，其中兩款基因療法ZYNTEGLO和SKYSONA已相繼被FDA批準上市。

　　具體來看，2022年8月，美國藍鳥生物推出的用于治療β-地中海貧血患者的基因療法產品Zynteglo，定價280萬美元。9月，其推出的用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)男孩神經功能障礙的進展的基因治療藥物Skysona，定價300萬美元。

　　此外，藍鳥生物第三款基因療法lovotibeglogeneautotemcel(lovo-cel)還處于在研階段，用于治療12歲及以上有血管阻塞性危象(VOEs)的鐮狀細胞病(SCD)。今年4月已向美國FDA遞交了生物制品許可申請(BLA)。今6月21日，FDA接受了第3款基因療法lovo-cel的BLA優先審查，用于鐮狀細胞病(SCD)患者。

　　公司表示lovo-cel的價格可能高達226萬美元，具體價格會在FDA批準后確定，FDA已將PDUFA的目標日期設定為2023年12月20日。藍鳥生物預計美國將有超過2萬名SCD患者適用，據此測算，美國的市場空間或將達到450億美元。

　　值得注意的是，藍鳥生物的這幾款藥物均為基因治療產品。據悉，基因療法可引入功能基因來替代突變基因，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，或可從根本上治療相關疾病。在該領域，多款藥物單劑價格已超200萬美元。

　　例如，CSL Behring 和 uniQure的血友病B藥物Hemgenix ，單劑價格高達350萬美元。一次性基因療法Hemgenix，于去年 11 月獲得 FDA 批準，用于治療成人血友病 B，在它獲批之前血友病 B的常規治療方法為因子 IX 。Hemgenix目前尚未上市，但CSL表示，它不久之后就會出現在美國市場。

　　此外，諾華的SMA基因療法藥物Zolgensma價格也達到了225萬美元。該藥其適應癥為脊髓性肌萎縮癥。Zolgensma使用腺相關病毒作為載體，將人類 SMN 基因的功能拷貝傳遞到目標運動神經元細胞中，從而產生正常的 SMN 蛋白來支持肌肉功能。

　　當前，基因療法已成為生物醫藥領域非常具前景的發展方向，在眾多藥企加碼布局下，越來越多企業也在相繼迎來成果與突破。如6月28日消息，美國FDA就加速批準了SareptaTherapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治療4-5歲杜氏肌營養不良癥(DMD)患者，SRP-9001也成為了全球頭個治療4-5歲DMD患者的一次性基因療法。

　　公開資料顯示，Sarepta公司致力于研究和發展獨特的靶向RNA的方法治療罕見病、傳染病及其它疾病。2019年12月，羅氏與Sarepta達成28.5億美元的研發合作，共同開發Elevidys這一基因療法，其中，羅氏獲得Elevidys在美國以外地區的商業化權利，Sarepta則負責臨床開發和生產。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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