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又一款血友病新藥獲FDA批準，每年或只需注射六次

2025年03月31日 11:27:34來源：制藥網(wǎng)點擊量：38395

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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，賽諾菲的siRNA療法Qfitlia(Fitusiran)獲美國FDA批準，用于治療A型和B型血友病患者，降低出血頻率。該療法每月一次皮下注射，就可將患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，給藥次數(shù)可降低到每兩個月一次。業(yè)內(nèi)認為，這是血友病治療的重要突破。

　　目前，在中國，F(xiàn)itusiran注射液新藥申請也已被受理，并已于2024年11月被納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(“關(guān)愛計劃”)》試點項目。

　　據(jù)了解，血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病，其特征是血液凝結(jié)級聯(lián)反應受到破壞，導致失控的出血事件。全球血友病患者數(shù)量大概約為70萬，中國有14萬患者。

　　血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥。當前，眾多藥企正布局該領(lǐng)域，而眾多新療法也已陸續(xù)獲批。如2024年12月，諾和諾德公司宣布，美國FDA已批準Alhemo(concizumab)皮下注射劑作為一種每日一次的預防性治療，用于預防或減少12歲及以上血友病A或B成人和兒童患者的出血頻率。據(jù)了解，目前許多針對伴抑制物血友病A或B患者的治療需通過靜脈輸液進行，而Alhemo是針對該人群的同類療法中頭款皮下注射治療方案。

　　在此前，F(xiàn)DA就曾授予Alhemo治療伴抑制物血友病B患者的突破性療法認定。這一批準是基于關(guān)鍵性3期臨床試驗explorer7的積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，接受Alhemo預防治療的患者的年出血率(ABR)與未接受預防治療的患者相比，減少了86%。接受Alhemo預防治療的患者的估算平均ABR為1.7，而未接受預防治療患者的ABR為11.8。

　　目前，隨著血友病藥物的不斷涌現(xiàn)，眾多藥企還在加速推動相關(guān)產(chǎn)品在中國的研發(fā)及上市。2024年8月13日，CDE網(wǎng)站顯示，輝瑞抗組織因子通路抑制劑(TFPI)馬塔西單抗(marstacimab)上市申請正式獲得藥監(jiān)局受理，用于A型以及B型血友病。

　　據(jù)悉，Marstacimab是一種靶向組織因子通路抑制劑(TFPI)的人源IgG1單克隆抗體。TFPI是一種天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用機制不同于現(xiàn)有療法，是通過靶向TFPI的Kunitz-2結(jié)構(gòu)域，重新建立出血和凝血之間的平衡，即便患者體內(nèi)存在抑制劑，也能發(fā)揮減少出血發(fā)作次數(shù)的作用，顯示出臨床優(yōu)勢。

　　此外，武田中國自2013年以來，也已陸續(xù)引入了針對A型血友病的先進預防性治療與個體化治療方案，并將在未來幾年內(nèi)加速將更多創(chuàng)新藥物引入中國市場，覆蓋獲得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板減少性紫癜等。值得一提的是，在2023年10月17日，武田中國還與信念醫(yī)藥集團宣布達成獨家合作協(xié)議，獲得信念醫(yī)藥預防B型血友病成年患者出血的在研產(chǎn)品BBM-H901注射液在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化經(jīng)營許可。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

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