【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站公示，今年5月以來(lái)，已有3款創(chuàng)新藥納入突破性治療品種名單，包括復(fù)星醫(yī)藥、諾誠(chéng)健華等。
 

　　其中5月12日，復(fù)星醫(yī)藥宣布，自主研發(fā)的1類(lèi)新藥FCN-159片(蘆沃美替尼片)用于治療兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥已被納入國(guó)家藥監(jiān)局突破性治療藥物程序，目前，該適應(yīng)癥在中國(guó)境內(nèi)處于II期臨床試驗(yàn)階段。
 

　　FCN-159片為MEK1/2選擇性抑制劑，擬主要用于治療晚期實(shí)體瘤、1型神經(jīng)纖維瘤病、樹(shù)突狀細(xì)胞和組織細(xì)胞腫瘤、低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤等。截至目前，蘆沃美替尼片已有2項(xiàng)適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)先后獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，并被納入優(yōu)先審評(píng)程序，分別是用于治療成人樹(shù)突狀細(xì)胞和組織細(xì)胞腫瘤、以及治療2歲及2歲以上兒童1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)。
 

　　該新藥用于治療成人1型神經(jīng)纖維瘤病于中國(guó)境內(nèi)(不包括港澳臺(tái)地區(qū)，下同)處于III期臨床試驗(yàn)階段，用于治療低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤、顱外動(dòng)靜脈畸形、兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥于中國(guó)境內(nèi)均處于II期臨床試驗(yàn)階段，其中，用于治療組織細(xì)胞腫瘤、無(wú)法手術(shù)或術(shù)后殘留/復(fù)發(fā)的NF1相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細(xì)胞增生癥三項(xiàng)適應(yīng)癥均已被國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心納入突破性治療藥物程序。
 

　　5月12日，諾誠(chéng)健華宣布，公司自主研發(fā)的BCL2抑制劑mesutoclax(ICP-248)獲得CDE授予突破性療法認(rèn)定，用于治療BTK抑制劑耐藥后的復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(R/R MCL)患者。
 

　　資料顯示， Mesutoclax是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯(lián)合治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套細(xì)胞淋巴瘤 (MCL) 和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)、以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是細(xì)胞凋亡通路的重要調(diào)控蛋白，其表達(dá)異常與多種惡性血液腫瘤的發(fā)生發(fā)展相關(guān)。Mesutoclax通過(guò)選擇性抑制BCL2蛋白，恢復(fù)腫瘤細(xì)胞凋亡，從而抑制腫瘤生長(zhǎng)和擴(kuò)散。目前，mesutoclax正在中國(guó)和全球開(kāi)展一系列臨床試驗(yàn)，包括聯(lián)合奧布替尼一線治療CLL/SLL的注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)，以及治療AML的臨床試驗(yàn)等。
 

　　此外，根據(jù)CDE網(wǎng)站公示，英矽智能的INS018_055片納入突破性治療品種，擬用于治療特發(fā)性肺纖維化。資料顯示，INS018_055是一款由英矽智能自主研發(fā)的小分子抑制劑。其新穎靶點(diǎn)由公司自有的人工智能驅(qū)動(dòng)的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)引擎PandaOmics識(shí)別，并且，英矽智能利用生成化學(xué)平臺(tái)Chemistry42針對(duì)該新穎靶點(diǎn)生成和設(shè)計(jì)了全新的分子結(jié)構(gòu)。此前，INS018_055在新西蘭和中國(guó)開(kāi)展的I期臨床試驗(yàn)中，均表現(xiàn)出良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)(PK)特征。據(jù)悉，2024年6月，英矽智能曾宣布，INS018_055已經(jīng)完成中國(guó)IIa期臨床試驗(yàn)全部患者入組，該研究旨在評(píng)估INS018_055在患者群體中治療特發(fā)性肺纖維化(IPF)的安全性、耐受性和初步療效。
 

　　CDE的突破性療法認(rèn)定(BTD)旨在加快具有顯著臨床優(yōu)勢(shì)的新藥臨床開(kāi)發(fā)。納入突破性療法認(rèn)定的新藥往往針對(duì)嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且在臨床試驗(yàn)中顯示效果或安全性具有明顯優(yōu)勢(shì)。此次3 款創(chuàng)新藥成功納入突破性療法，這不僅是對(duì)企業(yè)研發(fā)實(shí)力的認(rèn)可，更為相關(guān)疾病患者帶來(lái)了新的治療曙光，標(biāo)志著我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新在多個(gè)領(lǐng)域邁出重要一步。
 

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