【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】 8月已進(jìn)入尾聲，9月即將來臨，2022版國談也漸行漸近，其中18個(gè)罕見病藥已蓄勢待發(fā)。
 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前有18款罕見病藥有望參與2022年國談。這18款罕見病藥分別包括治療非典型溶血性尿毒癥、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依褲珠單抗注射液；治療Castleman病的注射用司妥替單抗；治療法布雷病的注射用阿加糖酶β；治療血友病的艾美賽珠單抗注射液和注射用重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白；治療遺傳性血管性水腫的拉那利尤單抗注射液；治療低磷性佝僂病的布羅索尤單抗注射液；治療特發(fā)性肺動脈高壓的曲前列尼爾注射液；治療黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液、艾度硫酸酯酶β注射液、依洛硫酸酯酶α注射液；治療多發(fā)性硬化的富馬酸二甲酯腸溶膠囊、奧法妥木單抗注射液；治療脊髓型肌萎縮癥的利司撲蘭口服溶液用散；治療視神經(jīng)脊髓炎的薩特利珠單抗注射液、治療原發(fā)性酪氨酸血癥的尼替西農(nóng)膠囊；治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎的美泊利珠單抗注射液；治療高氨血癥的苯丁酸鈉顆粒。
 

　　涉及的生產(chǎn)企業(yè)包括Alexion、Cilag AG、健贊、羅氏、Vetter Pharma、康泰倫特、協(xié)和發(fā)酵麒麟、兆科藥業(yè)(合肥)、綠十字、Janssen、諾華、中外制藥、K.A.B.S、葛蘭素史克等。
 

　　其中用于黏多糖貯積癥、血友病及多發(fā)性硬化等罕見病的治療藥較多；劑型上以注射劑、膠囊劑為主；亞類上看，其它消化道和代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫抑制劑等分別占據(jù)4個(gè)及以上的席位。
 

　　據(jù)悉，今年6月，2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整方案(下文簡稱調(diào)整方案)正式出爐。與去年相比，新一輪醫(yī)保談判流程與關(guān)鍵政策基本一致，不一樣的是著重體現(xiàn)了對罕見病治療藥物的關(guān)注，同時(shí)放寬了申報(bào)條件：申報(bào)條件中包括今年6月30號之前獲批的罕見病藥，但并不要求在2017年之后獲批。
 

　　此外，為鼓勵(lì)國內(nèi)藥企加大對罕見病藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來，國家相繼出臺了一系列鼓勵(lì)政策。如2022年CDE先后發(fā)布了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、《罕見疾病藥物臨床研究統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則(試行)》2個(gè)罕見病藥臨床相關(guān)指導(dǎo)原則，這為罕見病藥臨床試驗(yàn)方案的制定提供了新思路，也從技術(shù)方面形成了重要的助力。
 

　　此外，新修訂《藥品注冊管理辦法》明確將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序；《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見稿)》中提出，對批準(zhǔn)上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下，給予最長不超過7年的市場獨(dú)占期，期間不再批準(zhǔn)相同品種上市。另外，稅務(wù)部門也將一些罕見病用藥納入使用增值稅政策范圍，降低藥品稅負(fù)。這些“優(yōu)待”措施，為罕見病藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)、注冊審批、市場獨(dú)占等提供支持，能夠在一定程度上減輕企業(yè)研發(fā)負(fù)擔(dān)。
 

　　近年來，國家對罕見病治療領(lǐng)域的關(guān)注度越來越高，也出臺了多項(xiàng)政策予以支持，這是大環(huán)境方面的重磅利好，對罕見病治療藥企是喜訊。業(yè)內(nèi)表示，隨著經(jīng)濟(jì)的發(fā)展，罕見病治療領(lǐng)域正日益受到重視，相關(guān)企業(yè)也有望迎來發(fā)展良機(jī)。有機(jī)構(gòu)預(yù)測，到2025年，我國罕見病藥市場規(guī)模或?qū)⑦_(dá)到438億元。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。